Dernière modification

28 octobre 2026

STT-7360 — Méthodes biostatistiques

Plan de cours

Hiver 2027 · vendredi, 8 h 30 à 11 h 20 · maîtrise et doctorat.

AvertissementLa version Brio fait foi

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Description

Ce cours présente des méthodes statistiques avancées pour l’analyse de données biomédicales complexes : données corrélées (longitudinales ou groupées), modèles comportant des paramètres de nuisance de grande dimension, données manquantes ou incomplètes par devis, et problèmes de tests multiples. L’accent porte sur la compréhension des méthodes d’estimation et d’inférence, sur leur justification théorique et sur leur mise en œuvre en R. Le cours apprend aussi à lire un article méthodologique, à en extraire les choix statistiques et à reproduire ses analyses.

Le cours s’adresse aux étudiantes et étudiants de maîtrise et de doctorat en statistique et en biostatistique. Un contenu supplémentaire, signalé dans les notes par un encadré « Niveau doctorat », porte sur la théorie de l’estimation semi-paramétrique ; il fait l’objet d’exercices et d’une question d’examen réservés au 3e cycle.

Fil conducteur : la grille méthodologique

Chaque méthode vue en classe et chaque article étudié sont analysés selon la même grille, qui structure aussi les études de cas, le travail de synthèse et l’examen final :

  1. l’objet statistique d’intérêt ;
  2. les paramètres nuisibles, les données manquantes et les sources de biais ;
  3. l’approche retenue pour traiter la nuisance ou éviter le biais ;
  4. le critère d’estimation ou de test ;
  5. la méthode d’optimisation ou de calcul ;
  6. l’obtention de la distribution des statistiques (inférence).

Objectifs d’apprentissage

À la fin du cours, l’étudiante ou l’étudiant sera en mesure de :

  1. utiliser les outils asymptotiques (convergence, théorème de Slutsky, méthode delta, estimateurs M) pour obtenir la loi d’un estimateur ;
  2. concevoir une étude de simulation qui valide un estimateur, l’estimateur de sa variance, un intervalle de confiance ou un test ;
  3. formuler, estimer et interpréter un modèle linéaire mixte généralisé ou un modèle additif généralisé (mixte), et choisir la méthode d’approximation de la vraisemblance ;
  4. distinguer les effets individuels des effets marginaux et choisir entre un modèle mixte et des équations d’estimation généralisées ;
  5. dériver une fonction d’influence, en tirer un estimateur robuste de la variance et construire un estimateur robuste aux valeurs extrêmes ;
  6. (doctorat) situer les équations d’estimation généralisées et l’estimation ciblée dans la théorie semi-paramétrique ;
  7. reconnaître un mécanisme de données manquantes et appliquer la vraisemblance des données observées, l’imputation multiple ou la pondération par probabilité inverse ;
  8. contrôler l’erreur de première espèce d’une famille de tests (FWER, FDR) ;
  9. présenter un article méthodologique et implanter la méthode qu’il décrit.

Formule pédagogique

Chaque séance de trois heures combine un exposé théorique appuyé sur des notes de cours détaillées et des exemples traités en R. Les séances d’étude de cas portent sur un article : on le lit à l’avance, on remplit la fiche des caractéristiques méthodologiques et on prépare les exercices proposés, qui sont corrigés en classe. Les études de cas ne sont pas évaluées, mais leur préparation est essentielle à la réussite du travail de synthèse et de l’examen final.

Évaluation

Évaluation Poids Échéance
Devoir 1 20 % vendredi 26 février 2027, 23 h 55
Devoir 2 20 % vendredi 23 avril 2027, 23 h 55
Travail de synthèse et présentation orale 30 % présentation le 16 ou le 23 avril 2027
Examen final 30 % période d’examens (26 avril au 2 mai 2027)

L’examen final est un examen de résolution de problèmes de 2 h 50, sans ordinateur. Le barème diffère entre la maîtrise et le doctorat, et une question est réservée au doctorat.

Préalables

Inférence statistique de niveau avancé (maximum de vraisemblance, tests de Wald, du rapport de vraisemblances et du score), modèles linéaires généralisés, notions de modèle linéaire mixte et programmation en R.

Références principales

  • Wu, L. (2010). Mixed Effects Models for Complex Data. Chapman & Hall/CRC (manuel principal).
  • Breslow, N. E. et Chatterjee, N. (1999). Design and analysis of two-phase studies with binary outcome applied to Wilms tumour prognosis. Applied Statistics, 48(4), 457–468.
  • Dudoit, S. et van der Laan, M. J. (2008). Multiple Testing Procedures with Applications to Genomics. Springer.
  • Farcomeni, A. (2010). Multiple testing procedures. Ch. 3 de Medical Biostatistics for Complex Diseases. Wiley.
  • Fitzmaurice, G., Laird, N. et Ware, J. (2011). Applied Longitudinal Analysis, 2e éd. Wiley.
  • Jiang, J. et Nguyen, T. (2021). Linear and Generalized Linear Mixed Models and Their Applications, 2e éd. Springer.
  • Neuhaus, J. M. et McCulloch, C. E. (2006). Separating between- and within-cluster covariate effects by using conditional and partitioning methods. JRSS B, 68(5), 859–872.
  • Tsiatis, A. A. (2006). Semiparametric Theory and Missing Data. Springer.
  • van der Laan, M. J. et Rose, S. (2011). Targeted Learning. Springer.
  • Wood, S. N. (2017). Generalized Additive Models: An Introduction with R, 2e éd. Chapman & Hall/CRC.

Logiciel : R, avec notamment lme4, mgcv, gee, geepack, mice, survival, osDesign et multtest (Bioconductor).